|
за генна терапия
Европейските регулатори препоръчаха одобрението на първото лекарство за генна терапия в западния свят, след като го бяха отхвърлили три пъти преди това, предаде Ройтерс. Това е изключителен напредък за новата медицинска технология.
Повече от 20 години са минали от първите експерименти с новия метод за поправяне на сбъркани гени и фармацевтичните компании все още не успяват да приложат генната терапия в практиката. В петък Европейската агенция по лекарствата обаче реши, че лекарството на малката биотехнологична фирма от Холандия uniQure може да е животоспасяващо за пациентите с рядкото генетично заболяване липопротеин-липазен дефицит.
При това заболяване пациентите не произвеждат ензимите, необходими за разграждането на мастните киселини. Те не могат да ядат нормална храна, която може да предизвика у тях възпаление на панкреаса. Хората, които страдат от това заболяване, са един или двама на милион.
Решението на агенцията закъсня за инвеститорите в предишната компания, която разработваше медикамента преди uniQure - Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT).
Лекарството Glybera беше отхвърлено няколко пъти, което направи АМТ неспособна да се финансира от пазара и беше придобита от uniQure през април.
Одобрението на Glybera се оказа истинско предизвикателство за компанията, тъй като клиничните тестове са били само върху 27 души заради рядкостта на заболяването.
Агенцията даде зелена светлина на лекарството, което се дава веднъж, при условие че получилите го пациенти ще продължат да бъдат изследвани.
"Одобрението ще отключи потенциала на генетичната терапия, защото това е първият медикамент в тази област, получил разрешение от Европейската агенция по лекарствата или Американската агенция по безопасност на храните и лекарствата", каза изпълнителният директор на uniQure Йорн Алдах.
Идеята за лечение на болести чрез замяна на дефектния ген с работещо копие стана популярна през 1990 г. след успеха на първия в света клиничен тест срещу рядко заболяване, наречено тежка комбинирана имунна недостатъчност. Хората с този генетичен дефект не могат да се справят с инфекции и често умират в ранните си детски години.
Напредъкът на генната терапия пострада сериозно, след като тинейджър от Аризона почина при клиничен експеримент през 1999 г., а две момчета от Франция с тежка комбинирана имунна недостатъчност развиха левкемия през 2002 г.
В Китай Shenzhen SiBiono GeneTech получи одобрение за лекарство чрез генна терапия за лечение на рак на главата и врата през 2003 г., но досега нямаше разрешен продукт в Европа или САЩ.
Председателят на Европейската агенция по лекарствата Томас Салмонсон заяви, че одобрението на продукта не е било лесно и експертите са решили да го препоръчат само за пациентите в най-голяма нужда от лечение.
"Установените ни методи за преценка на ползите и рисковете от Glybera бяха възпрепятствани от изключителната рядкост на заболяването, която прави предоставените данни несигурни", каза той.
Препоръките за одобрение от агенцията обикновено получават официално потвърждение от Европейската комисия до няколко месеца.
Компанията смята да кандидатства за одобрение на лекарството в САЩ, Канада и на други пазари.
Алдах коментира, че е твърде рано да се определи цената на лекарството, но тя ще бъде "съпоставима" с медикаментите, които се приемат от пациентите с липопротеин-липазен дефицит. Понякога те достигат няколко стотици хиляди долара на година.
Редактирано от Aulus Vitellius Celsus на 01.10.12 07:52.
|
ЕМЕА одобри първия западен медикамент 
