за генна терапия

Европейските регулатори препоръчаха одобрението на първото лекарство за генна терапия в западния свят, след като го бяха отхвърлили три пъти преди това, предаде Ройтерс. Това е изключителен напредък за новата медицинска технология.

Повече от 20 години са минали от първите експерименти с новия метод за поправяне на сбъркани гени и фармацевтичните компании все още не успяват да приложат генната терапия в практиката. В петък Европейската агенция по лекарствата обаче реши, че лекарството на малката биотехнологична фирма от Холандия uniQure може да е животоспасяващо за пациентите с рядкото генетично заболяване липопротеин-липазен дефицит.

При това заболяване пациентите не произвеждат ензимите, необходими за разграждането на мастните киселини. Те не могат да ядат нормална храна, която може да предизвика у тях възпаление на панкреаса. Хората, които страдат от това заболяване, са един или двама на милион.

Решението на агенцията закъсня за инвеститорите в предишната компания, която разработваше медикамента преди uniQure - Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT).

Лекарството Glybera беше отхвърлено няколко пъти, което направи АМТ неспособна да се финансира от пазара и беше придобита от uniQure през април.

Одобрението на Glybera се оказа истинско предизвикателство за компанията, тъй като клиничните тестове са били само върху 27 души заради рядкостта на заболяването.

Агенцията даде зелена светлина на лекарството, което се дава веднъж, при условие че получилите го пациенти ще продължат да бъдат изследвани.

"Одобрението ще отключи потенциала на генетичната терапия, защото това е първият медикамент в тази област, получил разрешение от Европейската агенция по лекарствата или Американската агенция по безопасност на храните и лекарствата", каза изпълнителният директор на uniQure Йорн Алдах.

Идеята за лечение на болести чрез замяна на дефектния ген с работещо копие стана популярна през 1990 г. след успеха на първия в света клиничен тест срещу рядко заболяване, наречено тежка комбинирана имунна недостатъчност. Хората с този генетичен дефект не могат да се справят с инфекции и често умират в ранните си детски години.

Напредъкът на генната терапия пострада сериозно, след като тинейджър от Аризона почина при клиничен експеримент през 1999 г., а две момчета от Франция с тежка комбинирана имунна недостатъчност развиха левкемия през 2002 г.

В Китай Shenzhen SiBiono GeneTech получи одобрение за лекарство чрез генна терапия за лечение на рак на главата и врата през 2003 г., но досега нямаше разрешен продукт в Европа или САЩ.

Председателят на Европейската агенция по лекарствата Томас Салмонсон заяви, че одобрението на продукта не е било лесно и експертите са решили да го препоръчат само за пациентите в най-голяма нужда от лечение.

"Установените ни методи за преценка на ползите и рисковете от Glybera бяха възпрепятствани от изключителната рядкост на заболяването, която прави предоставените данни несигурни", каза той.

Препоръките за одобрение от агенцията обикновено получават официално потвърждение от Европейската комисия до няколко месеца.

Компанията смята да кандидатства за одобрение на лекарството в САЩ, Канада и на други пазари.

Алдах коментира, че е твърде рано да се определи цената на лекарството, но тя ще бъде "съпоставима" с медикаментите, които се приемат от пациентите с липопротеин-липазен дефицит. Понякога те достигат няколко стотици хиляди долара на година.

Съдържаниет е скрито
Влезте за да го видите

Съдържаниет е скрито
Влезте за да го видите

Редактирано от Aulus Vitellius Celsus на 01.10.12 07:52.

Като всички западни "открития и пробиви" в медицината ще се окаже, че освен че не е панацея, ще има доста вредни странични ефекти. Мисленето им все повече се машинизира и поради вече доста девалвираната им морална система, отдавна разглеждат себе си, а на базата на това и другите, като машини които трябва да се поправят по механичен начин. Дебело-главието(очието, кожието) им до нищо хубаво не е довело.

Съдържаниет е скрито
Влезте за да го видите

Редактирано от DarkBulgarianSubject на 01.10.12 10:20.

Първите екперименти при всяка терапия често са несполучливи, трябва време и повече опити да се изглади метода. Не може от един неуспешен случай да се съди за всички. Навярно, никой тук не се съмнява, че генното инженерство е напълно научно възможно, като се абстрахираме от моралните дилеми.

нещо конкретно по темата имаш ли да кажеш? Или просто си говориме наизуст?

Съдържаниет е скрито
Влезте за да го видите

Съдържаниет е скрито
Влезте за да го видите

От векове западняците правят все едно и също. Неоспорими инструменти като логиката, научния метод и здравия разум се оказва че работят за хора, на които тези качества не са напълно развити. Промлема както със всички други глупаци е, че те не осъзнават какво правят, а резултатът е все по осран свят и все по болно, физически и ментално, човечество. Иначе голяма работа че медициския контрол ще им разреши да правят каквото и да е - първо на корпорациите и военните не им пука и отдавна правят такива опити, второ те контролират "контролиращите органи". След като още на се разбрали истинския механизъм и същност на гените, те карат през просото и си мислят, че е нещо като транзистор в някоя платка. И кой знае какви извращения с природата се правят вече, клонирането и модифицираната соя са само върха на айсберга.

Ако страничните ефекти от употребата на генномодифицирани храни са същите както при мишките след 3-то поколение - стерилност - новото стерилно поколение на САЩ няма да ползва презервативи докато оножда до смърт създателите си.

Съдържаниет е скрито
Влезте за да го видите

Мда много си прав Субекте!

в статията става дума за лекарство, поправящо геномен дефект. Какви ГМО, какви 5 лева те гонят?

Съдържаниет е скрито
Влезте за да го видите

Съдържаниет е скрито
Влезте за да го видите

Давам ГМО примера понеже:

1. Тъй като не се знае напълно действието на гените не може да се твърди, че със заместването на един ген ще се оправят нещата, гените не са болчета или кубчета както си ги предтавят. Още не е разбран принципа на включването и изключването на определени гени и общо взето всичко което не произвежда белтъци се обявява за "junk". Общо взето споделяме що годе същите гени и белтъци с хлебарките в главите на учените - до там са стигнали нещата. Така че не се знае какви ще ги забъркат като почнат да бъзикат човешки гени ... опа, говорим за военни и корпорации, така че те отдавна са започнали.

2. Хората с 'поправени' "дефекти" не са ли ГМО?

Съдържаниет е скрито
Влезте за да го видите

зависи от браузъра, който ползваш. При някои си го има този проблем.
Иначе, така погледнато - по-добре гмо, отколкото дефектен О. Ще дойде ден, когато хората ще се проектират в епруветки.

Съдържаниет е скрито
Влезте за да го видите

Файърфокс ползвам.